■

id:oneone:20050523
で記載した「自分のこと」 についてちと訂正
小脳脊髄変性症には型が複数個あります。(SCA1〜7+3〜4種類くらい)
でそのなかで、自分の型番はMJD（SCA3だったっけかな)と呼ばれる不良遺伝子が組み込まれています。
で、治療法ですが・・・MJDとSCA1のマウスは改善効果があるということがわかったみたいですね〜
ただ、RNAっていう遺伝子を脳に届けるための方法が現状開頭手術を行わないとデリバれない、ということらしく、2〜4週間に一回かぱっと開いてデリバっての繰り返しを行わないとダメみたい・・・
やっぱり脳に届かせるための経口薬って無理っぽいんだよな〜(胃を通るし、不特定部位の遺伝子も変えてしまうから)
ファイト〜USA・USA・USA
MJDの患者割合が多いUSA